LA EDICIÓN DE LA BIBLIOTECA DE LA VIDA

A menudo comparamos en clase la información genética de una célula con la información almacenada en una “biblioteca” que contiene los libros de instrucciones para fabricar un ser vivo. Cada célula de nuestro cuerpo hereda esa biblioteca, pero a lo largo de su vida se especializa, porque se dedica a “leer” los libros que le permiten desempeñar una función concreta. A veces el uso de los libros, sobre todo en la copia necesaria antes de producir nuevas células hijas, causa errores que llevan acumulándose miles de millones de años. Muchas de estas mutaciones han permitido el proceso evolutivo pero algunas provocan problemas de salud en las personas que las heredan o las adquieren.

La primera biblioteca de la vida que surgió era muy simple y se ha editado una y otra, y otra vez, gracias a la acumulación de mutaciones y al proceso de selección natural. La especie humana es la única que ha conseguido modificar el genoma de otras especies a su voluntad ejerciendo un proceso de selección artificial sobre muchas especies

Las técnicas de cultivo, la horticultura, la jardinería, la pesca, la piscicultura, la cría de animales domésticos, la producción ganadera y animal … Han modificado y editado el genoma de muchas especies

El uso de las nuevas tecnologías de Ingeniería Genética ampliaron la capacidad de la especie humana para modificar y editar el genoma de otros seres vivos con mucha mayor precisión, desde la segunda mitad del siglo XX. El gran sueño de los genetistas era la terapia génica, que permitiría sustituir un gen defectuoso, en una persona enferma, por otro sano. Lo cierto es que el éxito de este tipo de terapias ha sido bastante limitado y aunque hay algunos ejemplos de terapias génicas que han funcionado relativamente bien, como en el caso de la inmunodeficiencia combinada severa SCID (niños burbuja) o en el caso de la β-Talasemia. El motivo es la dificultad de manipular genes humanos en células vivas, que son menos accesibles y más complejos que los genes bacterianos o víricos, de donde si que se dispone de una gran variedad de herramientas moleculares. Otro problema es que en muchas ocasiones la transformación de células al manipular sus genes provoca efectos secundarios no deseados, como la aparición de tumores o la respuesta indeseada del Sistema Inmune del paciente que evita el mantenimiento de una expresión génica alterada

La revista Science nombró el mejor avance científico de 2015 a una nueva tecnología denominada CRISPR que son las siglas de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats: “Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente interespaciadas”, que ha conseguido simplificar y abaratar el proceso de edición génica

Un palíndromo es una palabra o una frase, en este caso una secuencia, que se lee de la misma manera hacia delante y hacia atrás

“reconocer” “se van sus naves”  “luz azul”

Una secuencia de ADN palindrómica sería:

Captura

Se trata de pequeñas secuencias que se leen de la misma manera en un sentido que en otro, que se repiten y se agrupan, y que además están separadas por fragmentos de ADN espaciador también pequeñas. Se asocian a genes CAS que tienen función de producir nucleasas, que son enzimas que degradan ácidos nucleicos. Aparecen en bacterias (especialmente en aqueobacterias). Se trata de una especie de Sistema Inmune bacteriano cuya función es detectar y eliminar elementos exógenos en el genoma bacteriano como plásmidos o virus

SimpleCRISPR

Desde 2013, el sistema CRISPR/Cas se ha utilizado para editar genes: eliminiando, insertando o modificando secuencias de genes específicos; y también se ha conseguido utilizar para la regulación de la expresión génica en distintas especies, actuando específicamente en el proceso de transcripción. Al administrar la nucleasa Cas9 y los ARN guía apropiados a una célula, el genoma de ésta puede cortarse en los lugares deseados, cuyas secuencias serán complementarias a las de los ARN guía utilizados.

Las secuencias CRISPR fueron identificadas por un investigador español Francisco J.M. Mojica de la Universidad de Alicante en los años 90 en una especie de arqueobacteria Haloferax mediterranei

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Los biólogos llevan años deseando reescribir a su gusto el mensaje genético del ADN, pero las herramientas disponibles hasta hace poco eran caras y farragosas. Ahora, unas tijeras llamadas CRISPR/Cas9 permiten hacerlo de forma tan sencilla que prometen revolucionar la terapia génica. Hay quienes ya han probado a rediseñar embriones humanos a la carta. La nueva técnica no está exenta de riesgos, tanto técnicos como éticos.” AGENCIA SINC

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En este magnífico artículo puedes leer más a cerca de esta nueva tecnología y sus aplicaciones

http://www.agenciasinc.es/Reportajes/El-sueno-de-editar-el-libro-de-la-vida

Por este descubrimiento Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier fueron galardonadas con el Premio Princesa de Asturias 2015 de Investigación Científica y Técnica

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http://www.elmundo.es/salud/2015/05/28/5566e2d3268e3e9d798b457c.html

 

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